11.8 C
Chicago
środa, 28 lutego, 2024

Przełom w leczeniu rzadkiej choroby. FDA zatwierdziła pierwszą terapię genową opartą na systemie CRISPR

Popularne

Strony Internetowe / SEO
Realizacja w jeden dzień!
TEL/SMS: +1-773-800-1520

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła w piątek do użytku pierwszą w USA terapię genową, w której stosowane są metody edycji genów CRISPR. Lek służy do leczenia anemii sierpowatej, a jego zatwierdzenie jest według ekspertów przełomem w medycynie oraz podejściu do tej rzadkiej choroby.

 

Opracowana przez firmy Vertex Pharmaceuticals i CRISPR Therapeutics terapia nazwana Casgevy polega na pobraniu komórek macierzystych z krwi chorego, które są potem modyfikowane genetycznie za pomocą technologii CRISPR i z powrotem wstrzyknięte pacjentowi. Obok tej terapii, FDA zatwierdziła również inną terapię genową leczącą tę samą chorobę.

 

Anemia sierpowata to stosunkowo rzadka, lecz dotkliwa choroba genetyczna, dotykająca w dysproporcjonalnym stopniu czarnoskóre osoby. Wiąże się z napadami bólu i koniecznością regularnych transfuzji krwi.

 

Dotychczas jedynym sposobem leczenia był przeszczep szpiku kostnego od dawcy, co wiązało się z ryzykiem odrzucenia przeszczepu. Nowa terapia – stosowana jednorazowo, lecz wymagająca kilkutygodniowego pobytu w szpitalu – kosztuje obecnie 2,2 mln dolarów od pacjenta.

 

CRISPR to nowa i rewolucyjna metoda edycji genów, odkryta w 2012 r. przez Jennifer Doudnę i Emmanuelle Charpentier, za co otrzymały one w 2020 r. nagrodę Nobla z chemii. Decyzja FDA o dopuszczeniu do użytku leku opartego na tej metodzie może utorować drogę do kolejnych tego typu terapii.

 

Jak powiedziała w piątek Doudna, zatwierdzenie leku „stwarza obietnice terapii genetycznych, które starają się leczyć chorobę u jej źródła, poprzez ukierunkowaną zmianę w DNA osoby”.

 

„To niemal zmienia sposób, w jaki definiujemy medycynę” – powiedziała laureatka Nobla, cytowana przez „Wall Street Journal”.

 

Przełom pochwalił też prezydent USA Joe Biden, który terapię określił jako owoc państwowych inwestycji w innowacje.

 

„Ten znaczący medyczny postęp jest wielką nadzieją na opracowanie dodatkowych terapii ratujących życie i daje nadzieję milionom Amerykanów, doświadczającym innych rzadkich chorób” – oznajmił Biden w oświadczeniu.

 

Z Waszyngtonu Oskar Górzyński (PAP)

 

osk/ zm/

- Advertisement -

Podobne

ZOSTAW ODPOWIEDŹ

Proszę wpisać swój komentarz!
Proszę podać swoje imię tutaj

Ostatnio dodane

Strony Internetowe / SEO
Realizacja w jeden dzień!
TEL/SMS: +1-773-800-1520